Preşedintele Alianţei Naţionale pentru Boli Rare din România (ANBRaRo), Dorica Dan, apreciază că includerea medicamentelor destinate pacienţilor cu boli rare pe lista de medicamente compensate înseamnă enorm pentru pacienţi, fiind un pas mare pentru îmbunătăţirea calităţii vieţii acestora. Pacienţii cu boli rare vor avea din luna mai acces la medicamente orfane, ele fiind incluse pe lista de medicamente compensate, potrivit unui anunţ făcut joi de ministrul Sănătăţii, Nicolae Bănicioiu. “Includerea medicamentelor orfane în lista de priorităţi, după şase ani de aşteptare a unor pacienţi care nu au alte alternative terapeutice, înseamnă enorm pentru cei cu boli rare. Sigur, eu cred ca toată lumea are dreptul la cea mai bună îngrijire posibilă şi sper sincer ca acest lucru să fie adevărat pentru toţi pacienţii români. Această listă înseamnă un pas mare pentru a îmbunătăţi calitatea vieţii pacienţilor cu boli rare şi cancere rare din România. Un asemenea demers din partea Ministerului Sănătăţii va avea ca beneficii suplimentare consacrarea sprijinului acordat pacienţilor cu boli rare şi alinierea României la standardele recomandate de Comisia Europeană referitoare la accesul pacienţilor la medicaţie orfană”, a declarat, vineri, Dorica Dan. El spune că aşa-numitele medicamente orfane se folosesc pentru a trata boli care sunt atât de rare încât sponsorii au rezerve să le dezvolte în condiţii obişnuite de marketing, deoarece dimensiunile reduse ale pieţii căreia se adresează nu le permite acestora să-şi recupereze capitalul investit în cercetarea şi dezvoltarea produsului. “Spunem adesea în campaniile noastre de informare că bolile rare sunt puţin cunoscute, puţin înţelese, puţin studiate, dar dincolo de această afirmaţie sunt oameni care pot uneori căuta un diagnostic mai mult 20 de ani, timp în care merg din specialist în specialist, făcând tratamente care uneori nu au nimic comun cu boala de care suferă. În cel mai fericit caz, aceste tratamente nu ajută, dar de multe ori ele pot fi periculoase, făcând viaţa acestor oameni cu atât mai dificilă. Din cauza rarităţii lor, ele prezintă puţin interes pentru cercetare, atât din partea universităţilor şi a institutelor de cercetări, cât şi din partea companiilor farmaceutice, care, neavând în perspectivă o piaţă suficient de largă pentru eventualele medicamente împotriva unor astfel de boli, adesea nu au imboldul financiar de a se apuca să dezvolte astfel de tratamente. Aşa se face că aceste boli poartă printre specialişti numele sugestiv de boli orfane, din cauză că sunt atât de puţin dorite, atât de puţin băgate în seamă, există atât de puţin interes pentru ele, ca subiect pentru studii clinice şi cercetări experimentale”, explică preşedintele ANBRaRo. Tot el a adăugat că un medicament riscă să devină şi mai orfan în cazul în care este indisponibil din cauza lipsei de fonduri, în ciuda eficacităţii demonstrate în respectiva arie terapeutică. Organizaţia Europeană pentru Bolile Rare (EURORDIS) estimează că, la ora actuală, în UE, 5.000-8.000 boli rare distincte afectează 6-8% din populaţia UE, adică între 27 şi 36 milioane de persoane. ANBRaRo a fost înfiinţată la iniţiativa Asociaţiei Prader Willi din România în august 2007, printr-un proiect finanţat de către CEE Trust şi are în prezent 41 de organizaţii. Misiunea ANBRaRo este aceea de a dezvolta şi derula activităţi de lobby şi advocacy pentru îmbunătăţirea calităţii vieţii pacienţilor cu boli rare din România.